Genetiği Değiştirilmiş Organizmalar ile Terapötik Protein Üretimi

... konulu sunumlar: "Genetiği Değiştirilmiş Organizmalar ile Terapötik Protein Üretimi"— Sunum transkripti:

1 Genetiği Değiştirilmiş Organizmalar ile Terapötik Protein Üretimi
HAZIRLAYANLAR HASAN KESKİN SERDAR ALTUNDEMİR DANIŞMAN DR. ÖĞR. ÜYESİ YILMAZ KAYA Genetiği Değiştirilmiş Organizmalar ile Terapötik Protein Üretimi

2 GDO Nedir. Terapötik Protein Nedir
GDO Nedir? Terapötik Protein Nedir? Terapötik Proteinlerin Özellikleri Gaucher Hastalığı İnsülin Üretimi Terapötik Proteinlerin Kullanım Alanları Terapötik Proteinlerin dünyadaki ve ülkemizdeki durumu İÇİNDEKİLER

3 Genetiği Değiştirilmiş Organizmalar (GDO) Nedir?
Rekombinant DNA teknolojisi kullanılarak doğal süreç ile edinilmesi mümkün olan veya olmayan yeni özelikler kazandırılmış organizmalara Genetik Yapıları Değiştirilmiş Organizma denir.

4 Terapötik Proteinler Modern biyoteknolojiye dayanan yeni ilaçlar kısaca "biyofarmasötikler" olarak tanımlanabilir.      Biyofarmasötikler ise iki ana sınıfta incelenebilir:  küçük moleküllerden oluşan "kimyasal ilaçlar"   daha büyük moleküllerden oluşan "terapötik proteinler".

5      Terapötik proteinler, tanımsal olarak, tedavi amacı ile kullanılan her türlü proteini kapsar. Terapötik proteinler rekombinant DNA teknolojisine dayalı olarak; Bakteri Maya  Memeli hayvan hücrelerinden üretilmektedir. Terapötik Proteinler

6 Terapötik proteinlerin sahip olması gereken özellikler şunlardır:
%95’den daha fazla saf olmalıdırlar, endotoksinler belirtilen düzeyin altında olmalı, saflaştırmada kullanılan   toksik        kimyasallar belirlenen düzeyin altında olmalı, spesifik aktivite minimum düzeyin üstünde, tercihen maksimum olmalı, mikroorganizma içermemelidir.

7 Terapötik protein üretimi
Polly isimli ilk genetiği değiştirilmiş kuzuya, insanlarda eksikliğinde hemofiliye neden olan kan pıhtılaştırıcı faktör-9’u kodlayan insan geni aktarılmıştır.  Böylece bu proteinin hayvanın sütünde ticari olarak bol miktarda üretilmesi sağlanmıştır. Terapötik protein üretimi

8 Gaucher hastalığı Hastalığın tedavisi amacıyla kullanılacak enzimin yaşam boyunca alınması çok pahalıdır. İnsan plasentası bu enzimin tek kaynağıdır. Tek bir doz enzim uygulaması için arasında plasenta gereklidir. Ancak rekombinant DNA teknolojisi sayesinde bu gen tütün bitkisinde ifade edilebilmektedir.

9 Terapötik protein üretimi
İnsülin önceleri hayvan pankreasından izole ediliyordu ancak izole edilen miktarın azlığı bilimi farklı yollardan insülin elde etmeye yöneltti. Kimyasal yollarla çok kez denensede aktif bir insülin elde edilemedi. Ardından rekombinant DNA teknolojisi kullanılarak pankreasta insülin kodlayan gen alınarak plazmid bakteri hücresine aktarılıp bakteriden insülin üretimi sağlanmıştır. Terapötik protein üretimi

10 Terapötik Proteinlerin Kullanım Alanları
Hastalıkların kontrolünde ve tedavisinde kullanılan farmasötik ürünlerin üretimi Antibiyotik üretimi Aşı üretimi Gen tedavisi ile ilgili ürünlerin üretimi. Terapötik Proteinlerin Kullanım Alanları

11 Terapötik Proteinlerin dünyadaki durumu
Terapötik protein üretiminde ABD en büyük pazar sahibidir. 2002 yılı verilerine göre ABD'de 300 den fazla ürün ruhsat beklemektedir. Ruhsatlı olarak üretilen ve kullanılan biyofarmasötiklerin sayısı ise oldukça fazladır. Gelişmiş ülkelerdeki üretim ve kullanımı diğer ülkelere göre çok daha fazladır. Terapötik Proteinlerin dünyadaki durumu

12 Dünyada Kullanılan Terapötik Proteinler

13 Türkiye'de Kullanılan Terapötik Proteinler
Türkiye'de terapötik proteinlerin kullanımı diğer gelişmiş ülkere göre daha geç başlamış ve sınırlı sayıda kalmıştır. Ülkemizde 25 adet terapötik protein ruhsatlandırılmıştır. Kullanılan terapötik proteinlerin tamamı ithal edilmektedir. Türkiye'de Kullanılan Terapötik Proteinler

14

15 Sonuç  Biyoteknolojik ilaçlar geleneksel ilaçlara göre kalite ve güvenlik bakımından daha yüksek standartlara sahiptirler ve yakın gelecekte geleneksel ilaç tedavisinin yerini biyoteknolojik ilaçların alması beklenmektedir.  Her geçen gün biyoteknoloji şirketleri ve biyoteknolojik ilaçların sayısı artmaktadır.

16 Bizi Dinlediğiniz İçin Teşekkür Ederiz.

17 Sorular 1. Biyofarmasötikler, küçük moleküllerden oluşan ve daha büyük moleküllerden oluşan olarak iki ana sınıfta incelenir. (kimyasal ilaçlar, terapötik proteinler) 2.Terapötik proteinler rekombinant DNA teknolojisine bağlı olarak , ve den üretilmektedir. (bakteri, maya, memeli hayvan hücresi) 3.Aşağıdakilerden hangisi terapötik proteinlerin sahip olması gereken özelliklerden biri değildir? A)%95den daha fazla saf olmalı B)Endotoksinler belirtilen düzeyin üstünde olmalı C)Spesifik aktivite minimum düzeyin üstünde, tercihen maksimum olmalı D)Mikroorganizma içermemeli 4.Terapötik olarak üretilen ilk ilaç dir. (insülin)